Cztery i pół roku skrócone do dziewięciu miesięcy — taki wynik osiągnęła firma Insilico Medicine w najszybszym ze swoich programów badawczych, łącząc generatywną sztuczną inteligencję z laboratoryjną weryfikacją związków chemicznych. To nie jest zapowiedź przyszłości: to operacyjna rzeczywistość 2024 roku, która zmienia nasze wyobrażenie o tym, ile czasu musi upłynąć, zanim nowa cząsteczka trafi do badań klinicznych. Wcześniej zakładaliśmy, że wąskim gardłem odkrycia leku jest chemia — teraz okazuje się, że decydującą zmienną jest algorytm.
Jak AI skraca czas odkrycia leku?
Generatywna sztuczna inteligencja pozwala skompresować etap wczesnego odkrycia leku przez równoczesną analizę tysięcy potencjalnych cząsteczek, zanim jakakolwiek z nich trafi do probówki. Insilico Medicine stosuje modele AI do trzech zadań naraz: identyfikacji biologicznych celów terapeutycznych, projektowania kandydatów molekularnych oraz wstępnej selekcji związków, które rzeczywiście warto syntetyzować.
W tradycyjnym podejściu zespoły badawcze musiały syntetyzować i testować tysiące związków metodą prób i błędów. Insilico deklaruje, że jej programy osiągają nominację kandydata przedklinicznego po przetestowaniu zaledwie 60–200 cząsteczek, a cały cykl — od inicjacji projektu do selekcji kandydata — zamyka się w 12–18 miesiącach.
Dla porównania: konwencjonalne metody odkrywania leków potrzebują przeciętnie czterech i pół roku na osiągnięcie tego samego etapu, według danych podawanych przez CEO firmy Aleksa Zhavoronkova. Najszybszy program Insilico zamknął ten etap w dziewięciu miesiącach, a typowy czas to około 13 miesięcy.
Co to jest nominacja kandydata przedklinicznego?
Nominacja kandydata przedklinicznego (ang. preclinical candidate nomination) to formalny moment w procesie badań farmaceutycznych, w którym zespół badawczy wskazuje konkretną cząsteczkę jako najlepszego reprezentanta danej klasy związków — gotowego do dalszych badań przed wejściem do prób klinicznych na ludziach. Etap ten nie obejmuje jeszcze badań klinicznych, produkcji na skalę przemysłową ani procesu regulacyjnego.
Osiągnięcie tego punktu jest kluczowe, ponieważ wyznacza granicę między odkryciem naukowym a rozwojem leku. Dopiero po nominacji kandydata firma może ubiegać się o zgodę na badania kliniczne, tzw. IND (ang. Investigational New Drug clearance). Insilico Medicine uzyskała tę zgodę dla 13 spośród 31 kandydatów przedklinicznych wygenerowanych od 2021 roku.
Dlaczego Chiny odgrywają kluczową rolę w tym procesie?
Chiny stały się centralnym elementem strategii Insilico nie przez przypadek — lecz przez precyzyjną kalkulację kosztów, infrastruktury i regulacji. Zakład w Szanghaju prowadzi zautomatyzowane biologiczne próbkowanie i przesiewanie związków chemicznych, czyli te etapy, które tradycyjnie pochłaniały największe zasoby ludzkie i czasowe.
Alex Zhavoronkov z Insilico Medicine stwierdził w 2024 roku, że firmy farmaceutyczne posiadające laboratoria badawcze w Chinach mogą usunąć nawet dwa lata z tradycyjnych harmonogramów odkrywania kandydatów. Potwierdza to szerszy trend: według danych agencji Reuters kandydaci na leki trafiają na chiński rynek w ciągu 5–7 lat, podczas gdy w krajach zachodnich ten czas wynosi co najmniej 8–10 lat.
Przedstawiciel Pfizera ocenił, że badania kliniczne w Chinach można przeprowadzić trzykrotnie szybciej i przy połowie kosztów w porównaniu z analogiczną pracą w Europie. Chiny przestały być wyłącznie fabryką generycznych substancji farmaceutycznych — dziś aktywnie uczestniczą w odkrywaniu nowych leków, przyciągając zagraniczne firmy siecią kontraktowych organizacji badawczych, centrów prób klinicznych i spółek biotechnologicznych.
Redakcja IWD Partner: Patrząc na te liczby, trudno nie dostrzec pewnej ironii: przez dekady Zachód obawiał się, że Chiny skopiują farmaceutyczne innowacje — tymczasem to właśnie tam tempo innowacji staje się przewagą konkurencyjną. Model Insilico przypomina to, co Apple zrobiło z produkcją elektroniki: przenieść najbardziej pracochłonne etapy tam, gdzie infrastruktura i koszty na to pozwalają, a inteligencję projektową zatrzymać gdzie indziej. Pytanie, które powinno spędzać sen z powiek europejskim regulatorom, brzmi: czy zachodnie systemy zatwierdzania leków nadążą za nową prędkością ich odkrywania?
Jak wygląda podział pracy między AI a naukowcami?
Model operacyjny Insilico Medicine opiera się na geograficznym i funkcjonalnym podziale kompetencji. Badania nad modelami AI oraz ich ewaluacja odbywają się w Montrealu (Kanada) i Abu Dhabi (ZEA), natomiast eksperymentalna walidacja biologiczna i skalowanie laboratoryjne mają miejsce przede wszystkim w Szanghaju.
Taki podział nie jest przypadkowy. Modele generatywne projektują cząsteczki i wskazują, które z nich mają największe szanse na aktywność biologiczną — ale to laboratoria muszą potwierdzić, że dana cząsteczka rzeczywiście działa tak, jak przewidział algorytm. Żaden model AI nie zastępuje eksperymentu: zastępuje jedynie etap ślepego przeszukiwania przestrzeni chemicznej.
Workflow firmy łączy projekt generowany przez AI z recenzją ekspercką naukowców i walidacją eksperymentalną. Insilico nie podało bezpośredniego porównania liczby testowanych cząsteczek w programach wspieranych przez AI versus programach prowadzonych bez tego wsparcia — co pozostaje istotnym brakiem danych przy ocenie skali przewagi technologicznej.
Dlaczego AI w odkrywaniu leków ma znaczenie?
Tradycyjny proces prowadzący od idei terapeutycznej do gotowego leku trwa przeciętnie 10–15 lat i kosztuje ponad miliard dolarów — takie szacunki podaje Tufts Center for the Study of Drug Development. Skrócenie samego etapu odkrycia o kilka lat to nie tylko oszczędność czasu: to potencjalnie wcześniejszy dostęp pacjentów do terapii w chorobach, gdzie każdy miesiąc ma znaczenie kliniczne.
Insilico Medicine wygenerowała 31 kandydatów przedklinicznych od 2021 roku, z czego 13 uzyskało zgodę IND pozwalającą na przejście do badań na ludziach. Dla branży, w której wskaźnik sukcesu cząsteczek wchodzących do badań klinicznych wynosi historycznie poniżej 10 procent, zdolność do szybszego i tańszego generowania kandydatów zmienia całą matematykę ryzyka i inwestycji.
Jeśli tempo i koszt odkrycia zostaną trwale skrócone przez AI, bariera wejścia dla mniejszych firm biotechnologicznych i ośrodków akademickich drastycznie spada. Oznaczałoby to demokratyzację badań farmaceutycznych — pod warunkiem, że modele AI okażą się wystarczająco precyzyjne, by nie generować masowo kandydatów, które później wypadają na etapie klinicznym.
Powiązane pojęcia z AI i uczenia maszynowego
- Generatywna sztuczna inteligencja — klasa modeli AI zdolnych do tworzenia nowych danych (np. cząsteczek chemicznych, tekstów, obrazów) na podstawie wzorców wyuczonych z danych treningowych.
- Wirtualne przesiewanie związków (ang. virtual screening) — komputerowa metoda oceny dużych bibliotek cząsteczek pod kątem ich potencjalnego wiązania z biologicznym celem terapeutycznym, przed syntezą fizyczną.
- Nominacja kandydata przedklinicznego — formalny etap procesu odkrycia leku, w którym jedna cząsteczka zostaje wybrana jako najlepsza do dalszych badań przed próbami klinicznymi na ludziach.
- IND (Investigational New Drug) — zgoda regulacyjna (w USA wydawana przez FDA) pozwalająca firmie farmaceutycznej na rozpoczęcie badań klinicznych nowego związku na ludziach.
- Przestrzeń chemiczna — abstrakcyjne pojęcie opisujące zbiór wszystkich możliwych do zsyntetyzowania cząsteczek organicznych; szacuje się, że liczy ona od 1023 do 1060 unikalnych związków.
Na podstawie materiałów źródłowych.
